原標題：國信證券：金斯瑞(01548)CDMO平臺實現快速的抗體篩選 CAR-T療法有望今年上市 來源：國信證券
國信證券
本文來自 微信公眾號“GuosenHealthcare”，作者：朱寒青、謝長雁 。文中觀點不代表智通財經觀點。
事項及觀點
事項
1）1月28日，靶向BCMA 的CAR-T療法在美國臨床試驗的第四個里程碑事件已達成，南京傳奇有權享有楊森支付的3000萬美元里程碑付款。
2）2月5日，金斯瑞(01548)利用Beacon單細胞開發平臺24小時內完成抗體的篩選過程，為國內首家將這一全球領先的數字化細胞生物學技術用于抗體開發技術服務的CDMO公司。
國信醫藥觀點
1）首個CAR-T細胞療法最快有望于今年在美國上市。子公司南京傳奇治療多發性骨髓瘤的靶向BCMA細胞療法于2019年12月美國ASH會議公布結果，在美國進行的Ib/II期注冊臨床結果更新至中位觀察6個月，客觀緩解率達到100%，顯示療效在同一靶點的CAR-T療法中最優、同時臨床劑量只有競爭對手Bluebird的約1/10。目前美國臨床二期已入組完成，同時三期研究也已啟動，預計2020年下半年提交美國上市申報。該療法獲得美國FDA“突破性療法”認證，意味著在公司提交上市申請后有望于3-6個月內獲批。
2）與強生(JNJ.US)合作進行的美國臨床試驗速度超預期，金斯瑞已獲得四個里程碑付款。未來隨著治療管線的推進、生產制造銷售的推進以及區域擴張的階段，里程碑付款項目會越來越多。末線療法的臨床入組進度以及探索向前線治療推進的臨床計劃速度均快于市場此前預期和我們的預期，意味著產品推出以及從末線向前線治療的推進將加快，同時研發投入也會迅速提升。金斯瑞傳奇作為技術優勢獨特和臨床進度領先的創新Best-in-class產品優勢明顯。
3）發揮平臺和技術優勢、助力抗體篩選和檢測。除了在細胞免疫治療領域的管線，金斯瑞已經建立了抗體藥和細胞治療CDMO平臺，擁有國內規模最大的質粒病毒生產車間，隨著生物醫藥領域研發逐漸進入細胞治療和基因治療時代，未來能夠發揮更大的價值。金斯瑞的生物藥部門采用新型技術平臺，實現快速的抗體篩選，遠勝于傳統篩選。金斯瑞是基因合成領域全球市占率第一的龍頭企業，為核酸檢測試劑盒的上游原料提供商，近期訂單也增加，估計對業績也會有正面影響，但由于公司臨床研發投入巨大，彈性小。
投資建議：CAR-T細胞療法創新價值巨大，因研發費用攀升而下調盈利預測，維持“買入”投資評級
繼續看好細胞治療發展前景，金斯瑞生物科技在細胞治療前沿科技賽道的稀缺性凸顯。公司已組建起全球最大的細胞治療研發隊伍，對公司的投資價值不僅應當考慮現有生命科學科研服務等現金牛業務的協同價值、目前處于中美臨床階段細胞治療產品的價值以及公司在血液瘤和實體瘤的細胞治療領域的研發管線價值，還應考慮公司已延伸發展起來的細胞治療和生物制藥CDMO業務及其技術平臺價值。
考慮美國臨床進度超出此前預期，子公司傳奇生物的臨床研發投入巨大，我們上調公司研發費用，下調盈利預測，維持買入評級和合理估值。預計公司整體研發費用在2018年7400萬美元基礎上，2019-2021年分別增大至約2.45/3.28/3.31億美元。雖然母公司基因合成等業務穩定增長、現金流優異，傳奇生物在獲得美國強生3.5億美元首付款基礎上也不時獲得里程碑付款，但需要分多年計入細胞治療收入，在目前細胞療法國內外臨床快速推進時期，收支暫不匹配。因此調低2019-2021年歸母凈利潤分別約為-145/-200/-186百萬美元（原-50/-32/35百萬美元），EPS約為-0.08/-0.11/-0.10美元（原-0.03/-0.02/0.02美元）。需要強調的是，金斯瑞作為國內CAR T細胞療法領域產品在國內外研發進展速度最快的公司，創新技術價值巨大，來自傳奇生物新藥研發業務的財務特征符合國際創新型生物科技公司的表現。建議客觀理解公司短期利潤的波動，維持公司合理估值30.0~34.0港元。距當前股價17.90港元具有較大空間，維持“買入”投資評級。
風險提示：細胞治療臨床進度不達市場預期；臨床數據結果不達預期；公司工業酶及CDMO業務不達預期。
評論
金斯瑞子公司南京傳奇與美國強生合作，快速推進美國臨床試驗，目前已經獲得四個里程碑付款。未來隨著治療管線的推進、生產制造銷售的推進以及區域擴張的階段臨床，里程碑付款項目會越來越多。從目前來看，末線療法的臨床入組進度以及探索向前線治療推進的臨床計劃速度均快于市場此前預期和我們的預期（表2），強生在多發性骨髓瘤領域全面布局，在大分子、小分子、CAR T、溶瘤病毒等領域均有管線或合作，有利于推動南京傳奇的細胞療法全球產業化，并盡早將產品從末線治療推進到二線療法。
金斯瑞擁有全國規模最大的質粒病毒車間，為全國首個擁有GCT載體商業化生產中心的CDMO，為客戶提供從臨床到商業化生產的一站式解決方案。2019年12月金斯瑞位于鎮江質粒病毒車間正式啟動投產，本次投產使用的GMP病毒車間完全用于基因細胞產品的載體生產，具有臨床I/II期樣本生產能力，質粒車間和病毒車間分別擁有4條生產線，總面積約5000m2，是目前國內規模最大的質粒病毒車間，能夠同時進行20多個項目的工藝開發，在產能投入之外，金斯瑞也已經做好人才隊伍建設，生物藥事業部員工從年初100多人擴大至超過400人，并引進多位高端人才，金斯瑞CDMO開始具備抗體藥和基因治療、細胞治療業務的服務能力。外包服務行業伴隨藥物研發而成長，藥物研發從小分子到大分子到細胞基因治療，決定CDMO行業未來發展方向。當前國內單抗藥物蓬勃發展、金斯瑞的生物藥CRO/CDMO業務初具規模，目前已經有海內外合作訂單。全球細胞治療熱潮初起，金斯瑞快速發展起大規模的細胞治療業務的CRO/CDMO業務，填補了國內空白，相信隨著全球藥物研發進入細胞和基因治療時代，相應的CRO/CDMO業務也將迎來蓬勃發展。
本次事件中，金斯瑞助力抗體篩選取得突破性進展。金斯瑞生物藥事業部與重慶金邁博生物合作，其生物部通過Beacon單細胞開發平臺完成了免疫老鼠處理、免疫細胞分離、富集、單細胞分選、on-chip binding和blocking篩選，將傳統雜交瘤三個月的抗體篩選工作縮短到1天內，成功地從人源化小鼠中篩選出了特異性識別病毒蛋白和有潛力阻斷病毒結合細胞受體的多個抗體。金斯瑞也是國內首家將這一全球領先的數字化細胞生物學技術用于抗體開發技術服務的CDMO的公司。Berkeley Lights, Inc.（BLI）是一家位于美國的數字細胞生物學公司，其Beacon?單細胞光導系統能夠有效的分離、檢測以及分析幾乎所有的細胞類型，能夠高效、快速、精準地進行各種用于單細胞的免疫學研究以及其他細胞生物學研究，例如：單個B細胞抗體開發、抗體工程、腫瘤免疫治療等。當用于抗體研究發現時，能在不到一天的時間內分離和鑒定產生抗體的原代B細胞，從而加速研發進程。
同時，金斯瑞是全球市占率第一的基因合成領域的龍頭企業，是檢測試劑盒的原料提供商，隨著檢測試劑盒的旺盛需求，公司訂單增加。作為基因合成服務市場的領跑及先驅者，金斯瑞在IP及技術平臺、管理平臺和服務團隊上擁有顯著優勢，最高產能達到100萬bp/每月，交付成功率達到99.95%，交付及時率超過98.5%。金斯瑞的服務團隊人員均具備分子生物學背景學歷，客戶享有博士級別的售后支持，金斯瑞在2017年12月收購美國CustomArray公司的100%股權，其擁有專利的寡核苷酸微矩陣的原位合成使用先進的半導體技術，可以讓數以萬記的寡核苷酸同時合成，收購后公司進一步降低成本。
投資建議：考慮美國臨床進度超出此前預期，相應臨床研發投入巨大，我們上調公司研發費用，下調盈利預測，維持買入評級和合理估值。預計公司整體研發費用在2018年7400萬美元基礎上，2019-2021年分別增大至約2.45/3.28/3.31億美元。雖然母公司基因合成等業務穩定增長、現金流優異，子公司傳奇生物在獲得美國強生3.5億美元首付款基礎上也不斷獲得里程碑付款，但在財務上是分多年計入細胞治療業務收入，目前細胞療法的國內外臨床進入快速推進時期，收支暫不匹配，導致傳奇生物的財務報表體現為大幅虧損。因此調低2019-2021年公司整體歸母凈利潤分別約為-145/-200/-186百萬美元（原-50/-32/35百萬美元），EPS約為-0.08/-0.11/-0.10美元（原-0.03/-0.02/0.02美元）。需要強調的是，金斯瑞作為國內CAR T細胞療法領域產品在國內外研發進展速度最快的公司，創新技術價值巨大，來自傳奇生物新藥研發業務的財務特征符合國際創新型生物科技公司的表現。建議客觀理解公司短期利潤的波動，維持公司合理估值30.0~34.0港元。距當前股價17.90港元具有較大空間，維持“買入”投資評級。
風險提示：細胞治療臨床進度不達市場預期；臨床數據結果不達預期；公司工業酶及CDMO業務不達預期。
(編輯：李國堅)
